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ELA: una nueva terapia puede estar a la vista

Una nueva investigación hace un descubrimiento que "sugiere un enfoque claro para desarrollar una terapia potencial para la ELA".


Los nuevos experimentos pueden proporcionar una "gran esperanza" para las personas que viven con ALS.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una afección neurodegenerativa que afecta las neuronas motoras de una persona.

Según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS, por sus siglas en inglés), las personas con ELA experimentan una parálisis gradual, que a menudo resulta en la muerte por insuficiencia respiratoria en un lapso de 3 a 5 años. Sin embargo, aproximadamente el 10 por ciento de las personas que padecen la enfermedad continúan viviendo por 10 años.

Los NINDS también citan el estimado de 2016 de los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades (CDC) de que entre 14,000 y 15,000 personas en los Estados Unidos tienen la enfermedad. ALS actualmente no tiene cura conocida.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) solo ha aprobado dos medicamentos que retardan la enfermedad, aunque sea de manera modesta: el riluzol y la edaravona. Los ensayos clínicos han demostrado que el riluzol prolonga la supervivencia unos pocos meses, mientras que edaravone mejora el funcionamiento diario de las personas con ELA.

En general, sin embargo, las personas que viven con ALS se benefician principalmente de cuidados paliativos o de apoyo.

Una nueva investigación puede ayudar a cambiar estas opciones de tratamiento limitadas, ya que los científicos han descubierto un gen que podría servir como un nuevo objetivo para el medicamento.

Joseph Klim, becario postdoctoral en el Departamento de Harvard de células madre y biología regenerativa en Cambridge, MA, es el primer autor del nuevo artículo, que aparece en la revista Neurociencia de la naturaleza.

'Los experimentos proporcionan una gran esperanza para los pacientes'

Investigaciones anteriores han encontrado que la proteína TDP-43 se agrega a las neuronas de las personas con ELA. En lugar de permanecer en el núcleo de estas células, como lo haría en una neurona saludable, en la ELA, la proteína abandona el núcleo y se acumula en el citoplasma de la célula.

Este descubrimiento llevó a los investigadores a creer que el sistema de "eliminación de basura" de las neuronas era genéticamente defectuoso de una manera que afectaba al TDP-43, pero no sabían qué genes eran los responsables.

El TDP-43 se une al ARN, que comunica la información genética necesaria para activar una proteína determinada.

En este estudio, Klim y sus colegas decidieron investigar cada tipo de ARN que regula la proteína TDP-43 en las neuronas humanas. También modificaron genéticamente el TDP-43 y estudiaron los efectos.

Usando neuronas motoras creadas a partir de células madre humanas, los científicos redujeron la proteína TDP-43 y examinaron cómo cambiaba la expresión genética como resultado.

La secuenciación de ARN reveló que Stathmin2 (STMN2), un gen que desempeña un papel clave en el crecimiento y la reparación de las neuronas, cambió de manera significativa y constante junto con TDP-43.

"Una vez que tuvimos una conexión entre el TDP-43 y la pérdida de este otro gen crítico, STMN2, pudimos ver cómo una neurona motora podría comenzar a fallar en la ELA", explica Klim.

Kevin Eggan, que es profesor de células madre y biología regenerativa en Harvard y autor correspondiente del estudio, explica cómo los científicos alcanzaron sus resultados.

"Con el descubrimiento de que nuestro modelo de células madre humanas había predicho exactamente lo que estaba sucediendo en los pacientes, [Klim] pasó a probar en este sistema si la reparación de Stathmin2 podía rescatar la degeneración de las neuronas motoras en nuestro plato causada por la perturbadora TDP-43".

"En una hermosa serie de experimentos que creo que brindan una gran esperanza a los pacientes, él demostró que este fue exactamente el caso: rescatar la expresión de Stathmin2 rescató el crecimiento de las neuronas motoras", dice el profesor Eggan.

Kim agrega: "Descubrimos que cuando los niveles de TDP-43 disminuyen en el núcleo, [...] resulta imposible para el STMN2 crear un componente vital para reparar o hacer crecer los axones de las neuronas motoras".

Los investigadores también analizaron las neuronas humanas que obtuvieron postmortem de personas que habían vivido con ELA. Estos hallazgos replicaron aún más sus resultados de células madre.

"Estos experimentos apuntan hacia un camino claro para probar si la reparación de Stathmin2 en pacientes puede retardar o detener su enfermedad", dice el Prof. Eggan.

"El descubrimiento que hemos hecho sugiere un enfoque claro para el desarrollo de una terapia potencial para la ELA, una que intervendría en casi todos los individuos, independientemente de la causa genética de su enfermedad".

Prof. Kevin Eggan

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