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Ensayo de terapia génica de fibrosis quística ofrece esperanza de tratamiento

Los resultados de un ensayo proporcionan la primera prueba de concepto de que la terapia génica no viral es segura y puede beneficiar la función pulmonar en pacientes con fibrosis quística, dicen los investigadores que escribieron The Lancet medicina respiratoria.


Los participantes del ensayo reciben la terapia génica al inhalar los glóbulos de grasa que contienen el ADN correctivo.
Crédito de la imagen: Imperial College London.

El ensayo, realizado por el UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium, ahora debe ser seguido por estudios adicionales para evaluar la dosis óptima y el programa de tratamiento, añaden.

El ensayo doble ciego, controlado con placebo, se llevó a cabo en dos centros en el Reino Unido y reclutó a 136 pacientes con fibrosis quística mayores de 12 años.

Los pacientes recibieron dosis mensuales de la terapia génica o un placebo durante 1 año.

El ensayo probó una terapia génica en la que el paciente inhala moléculas de ADN envueltas en glóbulos de grasa (liposomas) que entregan una copia correcta del gen en las células del revestimiento pulmonar.

La fibrosis quística es una afección en la que los pulmones producen demasiada mucosidad espesa, lo que dificulta la respiración y aumenta el riesgo de infección.

La enfermedad es causada por un solo gen defectuoso ubicado en el cromosoma 7.

La terapia génica muestra un beneficio 'significativo pero modesto'

Después de 1 año de tratamiento, en comparación con el placebo, los pacientes que recibieron la terapia génica mostraron "un beneficio significativo, aunque modesto" en el volumen espiratorio forzado o FEV en 1 segundo (una medida de la función pulmonar), escriben los investigadores del estudio, quienes anotaron ese resultado indica una "estabilización de la función pulmonar en el grupo de tratamiento".

Concluyen que el ensayo es el primero en demostrar que las dosis repetidas de terapia génica pueden tener un efecto significativo en la fibrosis quística y en el cambio de la función pulmonar.

Sin embargo, advierten que todavía hay trabajo por hacer antes de que el tratamiento esté listo para su uso clínico. La eficacia debe mejorarse y la dosificación correcta debe establecerse.

El autor principal, Eric Alton, profesor de terapia génica y medicina respiratoria en el Imperial College de Londres, y médico consultor en el Hospital Royal Brompton, es el coordinador del Consorcio. Agrega que los hallazgos también mostraron que no había preocupaciones de seguridad con respecto a la terapia y:

"Si bien el efecto fue inconsistente, con algunos pacientes que respondieron mejor que otros, los resultados son alentadores, sentando las bases para nuevos ensayos, que esperamos puedan mejorar el efecto".

"Estamos buscando realizar estudios de seguimiento que evalúen dosis más altas y más frecuentes, así como combinaciones con otros tratamientos", agrega.

'Cambio escalonado' en el tratamiento de la fibrosis quística

El profesor Alton explica que al centrarse en el defecto básico subyacente a la enfermedad en lugar de solo en sus síntomas, su objetivo es provocar un "cambio gradual" en el tratamiento de la fibrosis quística:

"Hemos tardado más de 20 años en llegar a donde estamos ahora, y aún queda mucho camino por recorrer. Eventualmente, esperamos que la terapia génica empuje a los pacientes con FQ hacia una esperanza de vida normal y mejore significativamente su calidad de vida".

La financiación para el ensayo provino de una asociación entre el Consejo de Investigación Médica (MRC) y el Instituto Nacional de Investigación de la Salud (NIHR).

El Consorcio también está desarrollando una segunda terapia que utiliza un virus para administrar el ADN correctivo a las células pulmonares. Se espera que los primeros ensayos clínicos comiencen en 2016.

La publicación de los resultados del ensayo sigue otras noticias de bienvenida que Noticias médicas hoy Se informó recientemente sobre una nueva combinación de medicamentos que se dirige a la causa genética más común de la enfermedad y podría prolongar la vida de los pacientes con fibrosis quística.

Los resultados del ensayo mostraron que el tratamiento con una combinación de lumacaftor e ivacaftor llevó a una reducción en los cursos de antibióticos requeridos en el hospital, y otras mejoras.

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